UMCG LUMC UMCU AMC Erasmus MC Reinier de Graaf Haga Ziekenhuis Haaglanden MC Default
Optimal Study – OPTIMAL cohort

OPTIMAL study
De OPTIMAL study is een prospectief multicenter onderzoek met het doel de palliatieve lokale behandelingen van patiënten met botmetastasen in de lange pijpbeenderen te optimaliseren. Dit betreft zowel radiotherapie als chirurgie. Door het prospectief verzamelen van data kunnen indicaties voor behandelingen en specifieke risico factoren gedefinieerd worden. Het registreren van behandelingen en uitkomsten zal leiden tot meer kennis en daarmee de mogelijkheid tot het personaliseren van de behandeling vergroten.

Cohort
De rode draad van de OPTIMAL study is het prospectieve, web-based cohort gebaseerd op het 'cohort multiple (randomised controlled) trial' (cmRCT) design. Alle patiënten met botmetastasen van de lange pijpbeenderen bij de radiotherapeut of orthopaed komen voor dit cohort in aanmerking. Gegevens omtrent de primaire tumor, de metastase, de behandeling, complicaties en overleving worden geregistreerd. Uitkomsten worden primair gemeten met patient-reported outcome measures (PROMS) die patienten thuisgestuurd krijgen danwel digitaal kunnen ontvangen. De vragenlijsten bevatten de EORTC QLQ-BM22, EORTC QLQ-PAL15, TESS (bovenste of onderste extremiteit) en de NRS voor pijn.

Inclusie criteria
- 18 jaar of ouder
- Symptomatische botmetastase van lang pijpbeen (humerus / femur of verder distaal) die behandeling behoeft zoals pijnmedicatie en / of radiotherapie, of, niet-symptomatische botmetastasen met een hoog risico op het ontstaan van een fractuur waarvoor behandeling noodzakelijk is.
- Bewezen (pathologisch of radiologisch) botmetastasen van lang pijpbeen.
- Diagnose van primaire tumor is bekend dan wel adequaat onderzocht.

Exclusie criterium
- Communicatie met de patiënt is belemmerd (cognitief beperkt, taalbarrière).
- De behandelde laesie is afkomstig van multiple myeloom, solitair plasmacytoom of lymfoom van het bot.

NB: Eerdere behandeling voor botmetastasen op dezelfde locatie is GEEN exclusie criterium.

cmRCT design
Het cohort multiple randomised controlled trial (cmRCT) design. Dit is een innovatief design waarin patiënten voorafgaand aan de behandeling gevraagd wordt om toestemming te geven voor de verschillende onderdelen van de studie. Zie figuur

Bij stap 3 kan de patient toestemming geven voor het eventueel in aanmerking komen voor toekomstige trials. Mits akkoord wordt de patient door middel van loting geselecteerd om de te onderzoeken behandeling te ondergaan. In dat geval wordt hij/zij benaderd, zorgvuldig geïnformeerd en de mogelijkheid om hier als nog van af te zien en voor de standaard behandeling te kiezen. Het is ook mogelijk dat de loting uitwijst dat de patient niet wordt geselecteerd voor het ondergaan van de te onderzoeken behandeling. De patient zal hier geen informatie over ontvangen en gewoon de normale behandeling krijgen die hij/zij anders ook had gekregen. De gegevens worden dan gebruikt om te vergelijken met de gegevens van patiënten, die wel de te onderzoeken behandeling aangeboden kregen.

Patiënten worden dus uiteindelijk niet gerandomiseerd voor een behandeling, maar voor het feit of zij in aanmerking kunnen komen voor de innovatieve behandeling. Zie figuur

Voordelen cmRCT
Deze manier van randomiseren heeft veel voordelen t.o.v. een klassieke RCT. Met name in een patientenpopulatie waar includeren moeizaam gaat en nieuwe behandelingen volgens zowel artsen als patienten echt nodig zijn. Tevens is de kans op 'disappointment bias', cross-over, en hierdoor slecht interpreteerbaar onderzoek kleiner.

Voor verder informatie over het cmRCT design verwijs ik u graag naar: Ned Tijdschr Geneeskd. 2013;157:A5762.

Trials
Het web-based cohort is ontworpen zodat het ruimte biedt voor het uitvoeren van meerdere trials binnen deze patiëntenpopulatie. De eerste trial is de PORT trial naar het effect van post-operatieve radiotherapie bij geopereerde patiënten.

Op dit moment zijn de volgende trials in het medisch ethische goedkeuringsproces. Zodra deze goedgekeurd zijn, zal op deze plek meer informatie worden gegeven.

Deelnemen?
Wilt u deelnemen aan (een onderdeel van) deze studie? Neem contact op met onze onderzoekers voor meer informatie.

Terug naar boven